Badania kliniczne

Czym są badania kliniczne

Zgodnie z Dobrą Praktyką Kliniczną (GCP):

„Każde badanie produktu medycznego z udziałem ludzi, prowadzone w celu odkrycia lub weryfikacji działań klinicznych, farmakologicznych lub farmakodynamicznych tego produktu. Celem badania klinicznego może być także identyfikacja działań niepożądanych badanego produktu lub ocena jego wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania, dla sprawdzenia bezpieczeństwa lub/i skuteczności stosowanego produktu.”

Zgodnie z definicją Clinical Trial/Study dostępną w przetłumaczonej na język polski wersji ICH GCP

W jakim celu prowadzi się badania kliniczne

Badania kliniczne są jedyną wiarygodną metodą oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania danej terapii. Tylko w ten sposób możemy dowiedzieć się czy dany lek działa na Pacjenta i jakie są możliwości stosowania danej terapii, czy stosowana terapia hamuje lub może cofa rozwój danej choroby. Bez badań klinicznych nie ma możliwości wprowadzenia nowych terapii na rynek.

Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych przyczyniają się do zdobycia wiedzy, która jest potrzebna lekarzom i przede wszystkim jest podstawą do zapewnienia skutecznego leczenia kolejnych Pacjentów w przyszłości.

Fazy i rodzaje badań klinicznych

Badania kliniczne prowadzone są w kliku fazach, z których każda ma określony cel, a dla Pacjenta wiąże się z innymi korzyściami i ryzykiem. Pozytywny wynik danej fazy jest konieczny do rozpoczęcia następnej fazy.

Faza I – ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania danej terapii przy udziale niewielkiej liczby uczestników, najczęściej zdrowych ochotników. W przypadku badania dotyczącego stosowania nowej terapii u Pacjentów chorujących na choroby rzadkie lub nieuleczalne ochotnikami mogą być osoby cierpiące na tę chorobę. Badany jest mechanizm drogi leku w organizmie (metabolizm, wchłanianie, wydalanie) i ewentualna toksyczność leku. Pacjent otrzymuje lek w małej dawce.

Faza II – ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania terapii przy udziale dużej grupy docelowej – uczestników chorujący na daną chorobę. Celem tej fazy jest ustalenie takiej dawki leku, która zapewni największą skuteczność terapii przy jak najmniejszej ilości działań niepożądanych.

Faza III – podobnie jak w badaniu fazy II udział w nim biorą chorzy uczestnicy, ale ich liczba jest znacznie większa, czasami nawet 1000 lub więcej osób i w dłuższym okresie stosowania danej terapii. Głównym celem III fazy badania klinicznego jest wykrycie potencjalnych działań niepożądanych. Pacjenci biorący udział w tej fazie badania są przydzielani losowo najczęściej do dwóch grup. Pierwsza z nich otrzymuje lek badany w jednej bądź kliku dawkach, druga –standardową terapię lub placebo (substancję wyglądającą jak lek ale nie mającą właściwości terapeutycznych).

Kiedy badanie kliniczne III fazy zakończy się pozytywnie wtedy lek może zostać zarejestrowany i być dostępny dla Pacjentów na rynku.

Faza IV (porejestarcyjna) – tutaj badany jest wpływ stosowania danej terapii i chorych Pacjentów z określonymi cechami, np.: przyjmujących równocześnie inne leki, mających chorobę w określonym stopniu zaawansowania, czy w przypadku podawania innych dawek danego leku.

Pamiętajmy, że każda informacja, którą o danym leku czytamy w ulotce, szczególnie działania niepożądane, nie bierze się znikąd, musi być potwierdzona naukowo. To jest możliwe tylko dzięki badaniom klinicznym. Na każdym etapie badań każdy Pacjent jest objęty profesjonalną opieką medyczną.

Badanie otwarte – to badanie w którym zarówno Pacjent, jak i personel medyczny wie co i w jakiej dawce otrzymuje uczestnik badania.

Badanie zaślepione – w tym badaniu Pacjent nie będzie wiedział czy otrzymuje lek badany czy placebo lub standardową terapię. W przypadku badania klinicznego, w którym lekarz nie wie jaki rodzaj terapii otrzymuje Pacjent mówimy o badaniu podwójnie zaślepionym.

W jakim celu stosuje się zaślepienie w badaniach? – by nie wpływać na ocenę skuteczności danej terapii ani przez Pacjenta, ani lekarza.

Randomizacja – losowe, niezależne od ośrodka przydzielenie Pacjenta do danej grupy terapeutycznej.

Podjęcie decyzji o udziale w badaniu

Pacjent biorący udział w badaniu w dalszym ciągu może korzystać z usług w ramach NFZ czy komercyjnych odpowiednich dla jego stanu zdrowia. Udziałem w badaniu jest całkowicie bezpłatny i może w dowolnym momencie wycofać zgodę na udział w badaniu bez konsekwencji prawnych i finansowych. 

Lekarz proponujący Pacjentowi udział w badaniu zada szereg pytań dotyczących stosowanych leków, przebytych chorób, odbytych zabiegów chirurgicznych, dlatego warto przed wizytą w ośrodku przygotować sobie taką listę.

Przed przystąpieniem do badania Pacjent zobowiązany jest do przeczytania i podpisania formularza Świadomej Zgody. Bardzo ważne jest, by przeczytać wcześniej dokument a następnie przedyskutować z lekarzem wszelkie niezrozumiałości i wątpliwości. Pacjent na zapoznanie się z formularzem Świadomej Zgody ma tyle czasu ile potrzebuje. Należy jednak pamiętać, że decyzja o udziale w badaniu klinicznym musi być podjęta prze Pacjenta bez nacisku osób trzecich, dobrowolnie i świadomie.

Decydując się na wzięcie udziału w badaniu trzeba ściśle przestrzegać zasad stosowania się do wszystkich procedur, a w szczególności do sposobu stosowania danej terapii oraz częstotliwości wizyt w ośrodku.

Wizyta w ramach badania klinicznego

Na pierwszej wizycie Pacjent zobowiązany jest do zapoznania się i podpisania formularza Świadomej Zgody. Na tym etapie towarzyszy Pacjentowi lekarz, który może w razie potrzeby odpowiedzieć na pytania. Dopiero po zapoznaniu się i podpisaniu zgody będzie możliwe przeprowadzenie procedur opisanych w protokole badania, najczęściej są to:

• wywiad lekarski i badanie fizykalne
• pomiary ciśnienia, wagi, wzrostu
• badanie laboratoryjne (mocz i krew)
• czasami inne badania, np.: EKG, RTG

Jeśli Pacjent pozytywnie przejdzie wszystkie procedury wizyty tzw. przesiewowej, wówczas zostanie włączony do programu klinicznego. Na kolejnych wizytach będą wykonywane różne procedury oraz wydawane leki opisane w protokole badania w formularzu Świadomej Zgody.

Bezpieczeństwo i prawa Pacjenta

Bezpieczeństwo uczestników badania to najważniejsza kwestia w badaniach klinicznych. Obok oceny skuteczności stosowania danej terapii, protokół badania zakłada stosowanie wielu procedur mających na celu ocenę stanu zdrowia Pacjenta. Stan zdrowia Pacjenta biorącego udział w badaniach klinicznych jest zatem stale monitorowany.

W czasie Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji opracowane zostały szczegółowe wytyczne i zasady Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP), wg których prowadzone są wszystkie badania kliniczne na świecie.

Każdy projekt badania klinicznego przed rozpoczęciem jest rozpatrywany i oceniany przez Niezależną Komisję Bioetyczną złożoną z grupy ekspertów. Komisja wyraża swoją opinię co do zasadności wykonania danego badania, wszystkich procedur opisanych w protokole, poprawności i czytelności dokumentów przeznaczonych dla Pacjentów (Formularz Świadomej Zgody, kwestionariusze) przy zachowaniu norm etycznych. Członkowie Komisji wyrażają też opinie na temat potencjalnych ośrodków biorących udział w badaniu klinicznym. Oceniany jest tutaj zarówno personel medyczny – jego doświadczenie, możliwości i kwalifikacje, jak i sam ośrodek – w zakresie niezbędnego wyposażenia medycznego i organizacji. Ocena Komisji następuję przed rozpoczęciem badania, ale również każda zmiana w protokole w czasie trwania badania również musi być przez Komisję zatwierdzona przed wprowadzeniem.

W trakcie trwania badania ośrodek kontrolowany jest przez firmy monitorujące, sprawdzające zgodność prowadzenia badania ze schematem i sposobem opisanym w protokole. Każdy ośrodek badawczy, personel biorący udział w badaniu klinicznym podlega kontroli firm monitorujących.

Wszystkie dane osobowe Pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych są przetwarzane i chronione w oparciu o zasady RODO. Jeśli jest konieczność wysyłania wyników Pacjentów są on anonimowe, a Pacjentowi zostaje przydzielony unikalny numer, który pozwoli go zidentyfikować w ośrodku.

Metody te mają na celu zapewnienie bezpiecznego udziału Pacjenta w badaniu. Ochrona Pacjenta i stan jego zdrowia są najważniejsze.

Pacjent ma prawo do:

• dobrowolnego i świadomego uczestniczenia w badaniu klinicznym oraz otrzymania podpisanego przez siebie i lekarza Formularza Świadomej Zgody,
• wycofania swojej Zgody na udział w badaniu w każdym momencie bez podawania przyczyny i bez ponoszenia konsekwencji finansowych czy prawnych,
• wglądu i otrzymania poświadczonej kopii dokumentacji medycznej, a w szczególności wyników badań,
• zadawania pytań i uzyskania na nie odpowiedzi od członków zespołu badawczego, a w szczególności od lekarza prowadzącego,
• uzyskania informacji na temat swojego stanu zdrowia na każdym etapie badania,
• zgłaszania wszelkich zmian dotyczących jego samopoczucia,
• uzyskania wszelkich nowych informacji mogących wpłynąć na decyzję o dalszym udziale Pacjenta w badaniu,
• pełnej anonimowości swoich danych,
• uzyskania zwrotu kosztów poniesionych w związku z dojazdem do i z ośrodka w ramach wizyt.